使用一次1100万元!"全球最贵药物"被日本纳入医保

发表时间:2020-05-14 13:43

(原标题:使用一次1100万元!“全球最贵药物”被日本纳入医保,厂商曾称“不算贵”)

编辑|卢祥勇 杜恒峰 肖勇

去年,全球制药巨头诺华集团(Novartis)推出了一款新药“Zolgensma”,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),在美国上市时一剂就要210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵的药物。该药物在其他地区的价格备受关注。


5月13日,据共同社消息,日本厚生劳动省决定,将“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。

“全球最贵药物”被日本纳入医保

据报道,日本厚生劳动省13日决定,将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗,但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。

此前日本的最高药价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”,为3349万日元。

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。

图片来源:摄图网

虽然SMA病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。诺华公司曾介绍,所有接受试验治疗的儿童都还活着,许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍,有些还能走路。

Zolgensma通过静脉注射导入正常基因,争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用,销售额达42亿日元。

共同社称,未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于日本中央及地方政府有补贴制度,事实上几乎无需自费。

天价药曾引发巨大争议

基因疗法通过将有效基因导入人体,来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症,就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。

Zolgensma疗法的使用标志着SMA治疗史上的重要突破,相比此前每四个月就需要注射一次的首款SMA药物——诺西那生钠注射液(Spinraza),Zolgensma仅需静脉输注一次便可达到治疗效果。

公开资料显示,在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。不过,诺华这款药高达210万美元的定价,有人质疑,制药公司是以孩子的生命做要挟。

彭博社在去年5月30日的一篇报道中指出,Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应:批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO认为:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。

图片来源:每日经济新闻 资料图

药物定价的难点在于如何达成定价共识。目前常见的定价方法为“成本效益”定价法,即为患者每一年的健康生活估算一定效益,然后通过计算药物带来的总效益来进行药物定价。

但为患者的健康生活进行估值非常困难。诺华认为Zolgensma的“成本效益”在400万至500万美元之间。但非营利组织临床与经济评论研究所的分析认为,Zolgensma的“成本效益”应该不超过150万美元。两者估值之所以相差悬殊,是因为诺华给患者每一年健康生活的估值更高。

美国健康保险计划联合会发言人凯瑟琳·唐纳森认为,定价的确是一个问题,因为没人能负担得起的药物就毫无用处了。而和定价相伴的另一个问题就是保险,随着未来更多基因疗法进入市场,动辄数百万美元的治疗费用对保险公司来说是难以承受的。

每日经济新闻综合自界面新闻、北京青年报、新华社


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